香港大學醫(yī)學院風濕及臨床免疫學科主任李曦、教授劉澎濤及劉澤星領導的研究團隊，成功研發(fā)出全球首個幹細胞新模型，可用於治療部分罕見的原發(fā)性免疫缺陷病。研究成果已發(fā)表在《過敏及臨床免疫學期刊》。
原發(fā)性免疫缺陷病是一種罕見病，例如STAT1功能增益癥（STAT1-GoF），患者先天免疫系統(tǒng)有遺傳缺陷，容易受到致命感染，或患有自身免疫疾病、動脈瘤和癌癥等。
香港大學醫(yī)學院聯(lián)同香港幹細胞轉(zhuǎn)化研究中心、英國劍橋大學，於2020年開始研究新幹細胞模型，從患者身上抽取血液樣本，將血液細胞改造為「擴展?jié)撃軒旨毎?，並在實驗室測試這些細胞對不同藥物的反應，幫助患者找到最有效和安全的治療方案。經(jīng)過臨床試驗後，研究團隊已經(jīng)將原本治療風濕病的藥物，用於治療其中一種罕見免疫缺陷疾病「STAT1功能增益」患者，每月藥費由數(shù)千元至一萬元。
李曦今午（17日）在記者會上表示，原發(fā)性免疫缺陷病患者較易受細菌感染，難以抵禦癌癥等，患者因經(jīng)?；疾《帲y以採集樣本和干擾化驗結(jié)果，醫(yī)學界對罕見疾病的研究亦不足，因此目前未有針對性療法，希望透過新療法令患者得到個人化治療，減低試藥風險。李曦指，免疫缺陷病和罕見疾病的患者往往屬於弱勢社群，經(jīng)常面對延誤診斷及缺乏支援，支付昂貴的治療費用。他呼籲社會提高對這些疾病的認識，並為患者提供有力支持。
一名29歲的STAT1功能增益癥病人表示，由於家族遺傳，3、4歲時患上罕有的免疫缺陷疾病，但直到10多歲時才確診，當時身體多個器官已受損，容易生病，多次感染念珠菌導致全身皮膚潰爛。20多歲時還因血管瘤導致中風，視力系統(tǒng)受攻擊、一度接近失明。直至約一年前接受個人化幹細胞治療後，情況大幅好轉(zhuǎn)，目前可以正常工作生活。他表示，治療暫時未有任何副作用，但難以負擔高昂藥費，希望社會能增加對罕見病的關注和資源。
頂圖：香港大學醫(yī)學院風濕及臨床免疫學科主任李曦、劉澎濤教授及劉澤星教授領導的研究團隊，最新研發(fā)出全球首個幹細胞新模型，用於治療罕見免疫缺陷病。中通社
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